在第18个国际罕见病日来临之际，医保新政持续发力，多款罕见病“救命药”正式打通报销通道，曾经让无数家庭“望药兴叹”的天价药，如今变得触手可及，为罕见病患者群体撑起一片希望的蓝天。截至目前，新版国家医保药品目录内罕见病用药已超百种，覆盖病种超50种，多层次医疗保障体系正让“罕见”不再意味着“无解”。

        罕见病虽发病率低，但病种繁多、治疗难度大，特效药往往研发成本高、价格昂贵，曾是压垮患者家庭的“大山”。脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿小石头的经历，正是无数患者家庭的真实写照。确诊之初，他面临无药可治的绝境，后来国外特效药诺西那生钠注射液进入中国，一针价格高达70万元，一年治疗费用超四百万元，让普通工薪家庭难以承受。

        得益于国家医保药品目录谈判的持续推进，这一困境得以彻底改变。通过“灵魂砍价”，诺西那生钠注射液价格降至3万余元，纳入医保后，患者个人负担大幅减轻。如今，小石头不仅顺利用上特效药，还成功踏入校园，学校专门铺设坡道、预留轮椅车位，用温暖举措为他的成长保驾护航。

        不止SMA，更多罕见病患者正迎来转机。2026年实施的新版医保目录新增10种罕见病特效药，涵盖骨髓纤维化、神经纤维瘤病等多种病症，平均降幅达70%以上。治疗高危神经母细胞瘤的那西妥单抗注射液纳入商保目录，报销比例超30%；国产氯巴占纳入医保后，难治性癫痫患儿每日用药成本仅需4元；法布雷病特效药瑞普佳降价后，患者年自费降至3万至5万元。

        为让政策红利直达患者，各地医保部门主动作为。新化县医保局为娄底首例戈谢病患者开辟绿色通道，快速研究政策、指导报销流程，让患儿第一时间用上特效药；北京等地打通医保与商保衔接通道，首版商业健康保险创新药品目录纳入多种罕见病用药，进一步减轻患者负担。同时，“国家医保服务平台”APP开通线上备案通道，患者无需奔波，即可完成罕见病用药资格申请。

        从“无药可治”到“有药可保”，从“天价自费”到“平价可用”，罕见病医保政策的不断优化，彰显着国家对特殊群体的关怀。目前，我国已逐步建立起医保、商保、专项基金相结合的多层次支付体系，未来还将持续优化药品审批、进口流程，扩充罕见病用药品种。这场与罕见病的“赛跑”中，政策托底、社会联动，正让每一位罕见病患者都能感受到温暖与希望。